ルクサナバイオテク株式会社（Luxna Biotech）

市場課題｜核酸医薬は毒性と設計が壁

肝毒性と神経毒性が開発の壁

核酸医薬の開発では、肝臓や神経の毒性が壁になっています。標的のmRNAに結びつくアンチセンス核酸は、分解を避けるため、リン酸部分の酸素を硫黄に置き換えるホスホロチオエート修飾（PS修飾）を使ってきました。ただしこの修飾は肝毒性や神経毒性の一因にもなるとされ、投与できる量が限られ、有望な候補化合物でも開発が止まります。

配列と構造の選び方が定まらない

製薬会社は、核酸医薬の設計でつまずきがちです。狙う配列（mRNAのどこに結合させるか）と化学構造の組み合わせで、効き目も安全性も変わります。組み合わせが多いため、試作と評価をくり返すうちに開発の判断が遅れます。

他にも、核酸が肝臓に偏りやすい送達の制約、原料となるモノマー（人工核酸の部品）の確保、後半で毒性が出たときの手戻り、といった課題があるといわれています。

FrontJournalの解説

• アンチセンス核酸病気の原因となるタンパク質の設計図であるmRNAに結合し、その働きを止める短い核酸を指す。低分子医薬品や抗体医薬品では狙いにくい標的にも作用できるため、第三の選択肢として研究が進む。

ルクサナバイオテクの強み｜人工核酸で毒性を抑える

橋を架けた核酸で毒性を低減

分解酵素から核酸を守るために使われてきたホスホロチオエート修飾は、その一方で肝臓や神経への負担の一因になるとされてきました。

同社の「ルクサナXNAs技術」は、核酸そのものの構造を作り変えることで毒性を抑えます。中心にあるのは架橋型核酸で、糖の2′位と4′位を橋でつないで構造を固定し、標的への結合力と分解酵素への耐性を高める素材です。用いるのは「AmNA」「scpBNA」「GuNA」「5'-CP」といった人工核酸。AmNAとscpBNAは肝毒性を、GuNAは神経毒性を下げるとされます。非架橋型の5'-CPはPS修飾なしでも分解酵素に耐えるとされ、狙い以外に作用するオフターゲット効果の低減も期待されています。

創薬基盤で候補化合物を創出

核酸医薬の開発では、標的の配列と化学構造の組み合わせを絞り込む工程に時間がかかってきました。

同社は、これを体系化した創薬基盤「LuxiAP」を構築しています。支えるのは、人工核酸群、毒性を下げる設計技術、配列設計技術。毒性低減では、両端を人工核酸で挟むギャップマー型アンチセンス（両端と中央で役割を分けた形）の、両端（Wing領域）と中央（Gap領域）の構造を最適化します。両端は標的への結合と分解酵素への耐性を担い、中央は結合したmRNAを分解する酵素が働く場所です。この基盤では、1年半から2年程度で開発候補化合物が得られるとされます。

FrontJournalの解説

• 架橋型核酸糖の2か所を短い分子の橋でつないだ人工の核酸を指す。橋によって構造が固定されるため、標的のmRNAと結びつきやすく、分解酵素にも耐える。ルクサナXNAs技術の中心にある素材である。

人工核酸の未来｜難治性疾患の治療薬へ

大手製薬会社との契約が進む

開発は、大手製薬会社との契約を通じて進んでいます。2022年2月には武田薬品工業へ、神経疾患領域の複数の標的遺伝子についてルクサナXNAs技術の全世界独占的実施権を許諾しました。フランスの製薬大手セルヴィエとは2024年4月から共同創薬を進め、2026年8月には第1ステージのマイルストンを達成し、第2ステージへ移行するとされています。同社は住商ファーマインターナショナルへ、モノマーの全世界非独占的な製造販売権を許諾しています。

難聴や神経変性疾患へ広がる

対象とする病気は、神経の領域から耳や目へ広がっています。2023年12月に始まったのは、東北大学との難聴治療薬の共同研究です。2024年度には、同社の技術基点である小比賀教授が代表を務める提案がAMED（日本医療研究開発機構）の「スマートバイオ創薬等研究支援事業」に採択され、神経変性疾患と筋疾患を対象とする核酸医薬品の創出が進んでいます。同社は2026年10月の第37回日本緑内障学会でも発表を予定しており、眼の難治疾患も研究の対象に入っています。

協働の拡大と自社創薬を目指す

同社が目指すのは、人工核酸を使った創薬の協働を国内外へ広げることです。共同創薬で重点を置くのは、製薬会社と組む案件を臨床試験へ進めることです。技術ライセンスでは新たな導出先を探し、自社創薬では候補化合物を製薬会社へ引き継ぐ流れを整えます。創薬基盤「LuxiAP」も深化させ、有効な薬のない病気に届く治療薬を生み出すことを目指します。

会社概要｜ルクサナバイオテクの事業内容・設立背景

大阪大学の核酸化学から事業化

ルクサナバイオテクは、大阪大学で蓄積された核酸化学を事業化するために、2017年12月18日に大阪府吹田市で設立されました。基礎は、大阪大学大学院薬学研究科の小比賀聡教授のグループが発明した人工核酸技術群です。同教授は同社の技術アドバイザーを務めています。代表取締役社長CEOは佐藤秀昭氏です。社名は、治療薬のない病気に苦しむ患者へ「照らす光（Lux）」を届けたいという願いに由来します。

国の認定と大学との共同研究

事業を広げる土台になっているのは、公的な認定と産学連携です。2022年10月に経済産業省近畿経済産業局の「J-Startup KANSAI」、2023年4月に経済産業省の「J-Startup」に認定され、2023年12月には関西イノベーションイニシアティブの「KSIIゼブラ」に選ばれています。毒性を下げる研究はAMEDの「医療研究開発革新基盤創成事業（CiCLE）」に採択され、そこで生まれた特許について、同社は大阪大学から包括的なライセンスを受けています。配列設計技術は、大阪大学と医薬基盤・健康・栄養研究所の基礎技術を自社で発展させたものです。

累計約26.9億円を調達

累計の資金調達額は、2025年8月時点で日本政策金融公庫の資本性ローンを含め約26.9億円です。シリーズCでは、2024年9月に2.4億円、2025年8月に1.5億円を第三者割当増資で調達しました。シリーズCは、一般に事業モデルが確立した企業が開発を加速する段階とされ、資金は開発候補品の創出と共同開発品の臨床試験へ充てられます。

編集後記｜FrontJournal編集部より

核酸医薬は、低分子医薬品や抗体医薬品では狙いにくい標的にも届きます。立ちはだかったのは毒性でした。同社の答えは、核酸そのものの構造を作り変える化学でした。

同社が持つのは、材料と設計をそろえた創薬基盤です。糖に橋を架け、構造を最適化し、配列を設計する。この積み重ねの先に、武田薬品工業やセルヴィエとの協働があります。

難聴、神経変性疾患、そして眼。「照らす光」という社名が、有効な薬を待つ人のもとへ届く日を待ちます。

フロントジャーナル編集部

本記事は、FrontJournalが公開情報をもとに独自に分析した第三者コンテンツであり、対象企業・研究機関の公式見解ではありません。