株式会社PURMX Therapeutics（パームエックス・セラピューティックス）

市場課題｜中皮腫は再発しやすく、マイクロRNA医薬は届けにくい

中皮腫は再発が多く治療が困難

アスベスト（石綿）の吸入が主な原因の悪性胸膜中皮腫は、再発しやすいがんの一つです。手術や抗がん剤などを組み合わせても再発率は高く、発症後の余命は約1年ともいわれています。国内の中皮腫による死亡数は1995年の500人から2024年の1,562人へ増え、発症のピークは2030年頃と予測されています。

マイクロRNAは体内ですぐ分解

天然型（化学的な加工を施さない形）のマイクロRNAは体内ですぐに分解され、がん細胞に届きにくいことが課題です。他社の米国での先行試験では、全身への投与で重い免疫関連の有害事象（投与後に起きた、免疫が関わる不調）が報告されています。マイクロRNAを補う核酸医薬は、2025年5月時点で承認例がありません。

他にも、患者数が少なく有効な治療法が限られること、臨床データの不足、中皮腫が進行後に見つかった場合の5年生存率の低さ、といった課題があるといわれています。

FrontJournalの解説

• 悪性胸膜中皮腫肺と胸の壁を覆う胸膜にできるがんを指す。主な原因はアスベスト（石綿）の吸入で、吸い込んでから発症までに25〜50年かかるため、長い期間をおいて患者が現れる。

PURMX Therapeuticsの強み｜「マイクロRNA医薬」を開発

がん細胞を老化させ増殖を抑制

従来の治療を組み合わせても、再発を抑えるのは難しいとされてきました。

同社の「MIRX002」は、がん細胞で不足しているマイクロRNA「miR-3140-3p」を補い、細胞老化（細胞が分裂をやめ、増えなくなった状態）を起こして増殖を止める核酸医薬です。この成分は、細胞が老化するときに増えるマイクロRNAの中から選ばれ、細胞や動物を使った実験では、再発の元になるがん幹細胞（がん細胞を生み出す元の細胞）や、抗がん剤が効きにくい細胞にも効果を示すことが分かっています。人でも確かめられれば、再発を抑える治療ができるようになる可能性があります。

ペプチドで守り胸腔へ直接投与

天然型のマイクロRNAは、そのまま体内に入れると短時間で分解され、がん細胞に届く前に働きを失いやすくなります。

「MIRX002」は、「miR-3140-3p」に界面活性剤ペプチド（水と油の両方になじむ、アミノ酸がつながった分子）の「A6K」を混ぜた製剤です。「A6K」は水中で集まって細い管状の構造を作り、マイクロRNAと結びついて分解を抑えます。そのため、マイクロRNAを天然型のまま使えます。投与先は、肺を包む膜と胸の壁のすき間である胸腔です。病変のそばで薬を働かせるため、全身への副作用を抑えられる可能性があります。

FrontJournalの解説

• 細胞老化細胞が分裂をやめ、それ以上増えなくなった状態を指す。がん化を防ぐ仕組みの一つと考えられており、悪性胸膜中皮腫のがん細胞では、細胞老化を起こすマイクロRNAの一つが減っていることが確認されている。

マイクロRNA医薬の未来｜中皮腫から他のがんへの応用

人での安全性を臨床試験で確認

2026年6月、中皮腫を対象とした「MIRX002」の第I相試験（安全性を確かめる最初の試験）で、安全性と忍容性（副作用に患者が耐えられる度合い）が確認されました。試験は2022〜2025年に2本行われ、1回だけ投与する試験で9人、繰り返し投与する試験で4人に最大3回まで投与しました。両試験の主要評価項目（試験で最も重視する項目）は、この安全性と忍容性です。天然型マイクロRNAのがん治療薬として、人で安全性を示した世界初の例とされています。

頭頸部がんと海外の試験へ

2025年3月には頭頸部がんの第I相試験で最初の投与が行われました。同年5月には、「miR-3140-3p」による中皮腫の治療が、米国食品医薬品局（FDA）からオーファンドラッグ（患者数が少ない病気の薬として開発支援を受けられる医薬品）に指定されました。指定薬は、承認後7年間の市場独占などの支援を受けられます。今後は、中皮腫を対象に海外を含む第I/II相試験（効き目の兆しも見る試験）を準備中です。

より多くのがんへ応用を目指す

同社は、マイクロRNA医薬をより多くのがんへ広げることを目指します。「miR-3140-3p」は、動物実験で頭頸部がんや食道がんなどでも腫瘍を抑える効果が確認されています。開発中の「MIRX006」は、「miR-3140-3p」を脂質ナノ粒子（脂質でできた微小な粒）に包み、全身へ投与する設計です。2026年8月からは、FRONTEOと組み、AIで論文を解析し、「miR-3140-3p」が働きかける標的分子（薬が結びつく体内の分子）を探る検証も始めました。

会社概要｜PURMX Therapeuticsの事業内容と設立背景

広島大学の老化研究から創業

株式会社PURMX Therapeuticsは、2021年1月に広島市で設立された広島大学発スタートアップです。創業者で代表の田原 栄俊氏は、広島大学大学院医系科学研究科の教授で、細胞老化とがんの研究に長く取り組んできました。「MIRX002」はAMED（日本医療研究開発機構）の支援のもと、広島大学とスリー・ディー・マトリックス（「A6K」を開発した企業）が共同で開発してきた薬で、同社はその臨床開発を担う会社として設立されました。

特許の譲渡と資本提携

2021年8月、同社はスリー・ディー・マトリックスから「MIRX002」に関する特許の持分を譲り受け、「A6K」の特許の実施許諾（ライセンス）も受けています。同じ契約で、スリー・ディー・マトリックスはPURMX Therapeuticsの株式の10%を取得しました。2022年9月には、JST（科学技術振興機構）とNEDO（新エネルギー・産業技術総合開発機構）の「大学発ベンチャー表彰」で特別賞を受け、2026年8月にはAI創薬支援のFRONTEOと資本提携を結んでいます。

累計約12億円を調達

2022年5月、同社はシリーズA（製品の開発を本格化させる段階の資金調達）として、複数の投資家から総額約8億5,000万円を調達しました。2024年5月には、慶應イノベーション・イニシアティブが運営するファンドを引受先とする第三者割当増資（特定の相手に新株を引き受けてもらう調達）を行い、累計の調達額は約12億円になりました。資金は、海外での臨床試験や他のがんへの対象拡大に充てる方針です。

編集後記｜FrontJournal編集部より

多くのがんの治療薬は、がん細胞を直接攻撃する方向で発展してきました。PURMX Therapeuticsは、失われた老化の仕組みを取り戻すという別の方向から挑んでいます。その土台にあるのは、細胞の老化とがんの関係を追ってきた基礎研究です。

注目したいのは、薬になりにくかった天然型のマイクロRNAを、人に投与できる薬へ近づけた点です。第I相試験で確かめた安全性は、その最初の関門でした。効き目の確認へ進めば、中皮腫の患者に新しい道が開けるかもしれません。

広島で生まれたマイクロRNA医薬が、がん治療の選択肢に加わる日を期待しています。

FrontJournal編集部

本記事は、FrontJournalが公開情報をもとに独自に分析した第三者コンテンツであり、対象企業・研究機関の公式見解ではありません。