ペプチドリーム株式会社（PeptiDream）

市場課題｜狙いにくい創薬ターゲットと長い探索

狙いにくい創薬ターゲットが残る

医薬品市場の半分程度を占めるといわれる低分子医薬品にも、構造の面で狙いにくい創薬ターゲット（薬作りの標的となる分子）が残っています。低分子は分子が小さいため、平らで広い面を持つ相手や、細胞の中で他のタンパク質と組み合わさった相手に結合しにくいからです。有望でも創薬に結び付けにくく、治療の選択肢が乏しい病気が残ります。

候補探索に長い時間を要する

狙う創薬ターゲットが決まっても、そこに結合する候補分子を見つけるまでには長い時間がかかります。膨大な化合物を一つずつ試す手法では、目的の分子に行き着く確率が低いためです。探索が長引くほど開発費は膨らみ、着手できる創薬ターゲットの数も限られます。

他にも、鎖状のままのペプチドは体内で早く分解され、飲み薬にしにくいこと、大量合成の複雑さ、手本となる分子がない場合に設計の起点が乏しいこと、といった課題があるといわれています。

FrontJournalの解説

• 創薬ターゲット薬を効かせたい相手にあたるタンパク質。薬が結合すると、病気に関わる働きを抑えられる。
• 低分子医薬品分子量がおおむね500以下の小さな分子からなる医薬品。細胞の中まで届きやすく、飲み薬にしやすい。
• 抗体医薬品免疫が異物を見分ける抗体を成分とする医薬品。狙った相手にだけ結合する一方、分子が大きく細胞膜を通れないため、創薬ターゲットは細胞の外側に限られる。

ペプチドリームの強み｜特殊環状ペプチドの探索

難しい創薬ターゲットにも届く

天然のアミノ酸をつないだ鎖状のペプチドは、体内の酵素で分解されやすく、投与後に長くとどまりにくい弱点がありました。

「特殊環状ペプチド」は、アミノ酸を環状につないで構造の自由度を抑えた分子です。環にすると創薬ターゲット（薬作りの標的となる分子）への結合力と選択性が上がり、体内での安定性も高まります。同社が持つのは、3,000種類を超える非天然アミノ酸をペプチドへ組み込む技術です。組み込むアミノ酸を選ぶことで、体内で分解されにくい、細胞膜を通りやすいといった性質を調整できます。同社はこの技術によって、抗体が届きにくい細胞の中にも、低分子が結合しにくい広い面にも、薬を設計できます。

約1か月で薬の候補を発見

創薬の探索では、候補にたどり着くまでに長い時間がかかり、見つかるかどうかも読みにくい状況でした。

「PDPS」は、無細胞系（試験管内でペプチドを合成する仕組み）で10兆種類以上のペプチドライブラリーを構築する基盤です。一つひとつのペプチドには、並び順を記録した札にあたるmRNAを結び付けてあります。10兆種類を一度に創薬ターゲットへかけ、結合したものだけを回収して札を読むため、一つずつ試す必要がありません。10兆種類という規模によって、ヒット化合物が見つかる確率は95%以上とされています。工程の自動化により、探索に要する期間は約1か月です。

FrontJournalの解説

• 非天然アミノ酸生体のタンパク質には通常使われないアミノ酸。ペプチドに組み込むと、安定性や膜の通りやすさを調整できる。
• ペプチドライブラリー配列の異なるペプチドを大量に集めた化合物群。多様性が高いほど、創薬ターゲットに合う分子が見つかる確率が上がる。
• ヒット化合物創薬ターゲットに結合することが確かめられた候補分子。ここを起点に構造を最適化し、臨床で試す候補へ仕上げる。

特殊環状ペプチドの未来｜医薬品開発への広がり

放射性医薬品でがんを狙う

2022年に子会社化したPDRファーマが手がける放射性医薬品では、実用化が先行しています。創薬ターゲット（薬作りの標的となる分子）に結合する分子に放射線を出す原子（核種）を結び付け、がんの組織へ選択的に届けます。第3相試験の段階にあるのは、いずれも他社が見つけた低分子の権利を取得して開発しているもので、前立腺がん向けの診断薬と治療薬、悪性脳腫瘍向けの治療薬です。「PDPS」で見つけたペプチドに核種を結び付ける自社の複合体では、腎細胞がんを対象とするプログラムが第1相の段階、胃がんを対象とするプログラムが最初の患者へ投与された段階です。

経口ペプチド医薬品へ拡大

次に見えているのは、注射に代わる経口のペプチド医薬品です。同社は肥満症や筋疾患を対象とする経口ミオスタチン阻害薬を、臨床試験の準備段階まで進めています。乾癬（皮膚に炎症が続く病気）などの炎症性疾患でも、炎症に関わるタンパク質を抑える飲み薬の研究が進みます。2026年上期には新たに6件が臨床試験に入りました。

創薬の共通基盤を目指す

同社が目指すのは、ペプチド創薬の共通基盤としての役割です。「PDPS」を国内外の製薬企業へ技術ライセンスし、共通の土台の上で候補分子を探す仕組みを広げる方針です。核酸医薬や抗がん剤をペプチドで運ぶ複合体（PDC）など、新しい創薬の手法への応用も見込まれます。難しい創薬ターゲットに対する選択肢を増やし、治療法の乏しい病気に届く薬を目指します。

FrontJournalの解説

• 放射性医薬品放射線を出す原子を含む医薬品。病巣を画像で調べる診断と、病巣へ放射線を届ける治療の双方に用いる。
• 第3相試験承認申請の前に多数の患者で行う臨床試験。既存の治療と比べて有効性と安全性を確かめる段階にあたる。
• ミオスタチン筋肉の量を増えすぎないよう抑える働きを持つタンパク質。その働きを妨げる薬は、筋肉が減る病気の治療で研究されている。

会社概要｜ペプチドリームの事業内容

東京大学の研究から創業

ペプチドリーム株式会社は、2006年7月に東京都千代田区で設立されました。創業の中心は、「フレキシザイム」（人工のアミノ酸をペプチドに組み込む酵素技術）を開発した東京大学教授の菅裕明氏と、元取締役会長の窪田規一氏です。研究室は当初、東京大学先端科学技術研究センター内に置かれ、同年12月には関連特許の独占的な実施権を得ました。

提携と子会社で領域を広げる

同社は、国内外の製薬企業との提携を重ねてきました。ノバルティスやメルクなどとの共同研究開発プログラムが、臨床の段階へ進んでいます。2017年には塩野義製薬などとペプチド原薬の製造受託会社ペプチスターを、2020年には三菱商事とペプチグロースを設立しました。2022年3月には、富士フイルム富山化学から放射性医薬品事業を承継したPDRファーマを子会社化しました。

事業収入で開発を続ける

2013年6月の東京証券取引所マザーズ市場への上場以降、同社は株式による資金調達を行っていません。開発を支えるのは、提携時の契約一時金、開発の進み方に応じたマイルストン、提携先の製品からのロイヤルティ、放射性医薬品の販売による事業の収入です。2022年4月にはプライム市場へ移り、連結の従業員数は2025年12月末時点で751名となりました。

編集後記｜FrontJournal編集部より

薬の形は、分子の大きさによって守備範囲が決まってきました。小さな分子は細胞の中まで届き、大きな抗体は狙いを外しにくい性質です。この両方を1つの分子で満たせないか。ペプチドリームが取り組んできたのは、この問いに答えを出すことでした。

興味深いのは、薬そのものではなく探し方を事業にした点です。「PDPS」を使う製薬企業が増えるほど、そこから生まれる提携が次の開発を支えます。創薬の入口を担う立場を選んだことが、20年にわたる開発を続けられた理由にも見えます。

東京大学の一つの酵素技術から始まった仕組みが、まだ薬のない病気にどこまで届くのか。今後の臨床試験の結果に注目します。

フロントジャーナル編集部

本記事は、FrontJournalが公開情報をもとに独自に分析した第三者コンテンツであり、対象企業・研究機関の公式見解ではありません。