リジェネフロ株式会社（Rege Nephro）

市場課題｜腎臓病の治療の選択肢

透析は機能を補うが回復しない

慢性腎臓病が進んで末期腎不全（腎臓の働きがほとんど失われた状態）に至ると、腎機能は戻りにくく、透析か腎臓移植が必要です。日本透析医学会の調査では、2024年末の透析患者は33万7千人で、3年続けて減少したものの、高い水準が続きます。透析は失われた働きを機械で補う方法で、腎機能を回復させる手立ては限られます。

動物実験ではヒトを再現しにくい

遺伝性の腎疾患では、動物実験の結果がヒトに当てはまりにくく、根治薬を見つけにくい状況です。患者数が最も多い常染色体顕性多発性嚢胞腎（親から受け継ぐ遺伝子が原因で、腎臓に袋が増える病気）では、腎臓に嚢胞（液体のたまった袋）ができ、70歳までに約半数が末期腎不全に至るとされます。基礎研究はマウスやラットで数多く行われましたが、生物種で遺伝的な背景が異なるため、ヒトの細胞で効き方を確かめる場が必要です。

他にも、進行を遅らせるにとどまる薬物治療、患者ごとに異なる進行の速さ、移植用腎臓の不足、といった課題があるといわれています。

リジェネフロの強み｜分化誘導技術

ネフロン前駆細胞で腎機能を改善

iPS細胞から腎臓の細胞へ導く経路は複雑で、目的の細胞を高い効率でそろえることが難しい状況でした。

同社が開発したのは、ヒトiPS細胞から中間中胚葉（腎臓ができる前の段階にあたる、発生途中の細胞のかたまり）を経てネフロン前駆細胞へ導く分化誘導法です。体内で腎臓ができあがる発生過程を順にたどるため、目的の細胞への到達効率が高い方法です。薬としての効き方は、細胞が分泌する栄養因子（細胞の修復を助ける物質）が周囲の細胞に作用するパラクライン効果（細胞が出した物質が、となりの細胞に働きかけること）によるものと同定されています。マウスの腎被膜下（腎臓を包む膜の内側）へ投与すると腎機能の低下を抑えられ、投与用デバイスの開発も進行中です。分化誘導法は特許出願中です。

ヒト疾患モデルで薬を探索

動物モデルでは、ヒトの遺伝的な背景に由来する病態を再現しにくいという課題がありました。

分化誘導の技術は、病態を試験管内に再現する疾患モデルにも生かされています。長船教授の研究グループは、原因遺伝子PKD1（多発性嚢胞腎を起こす遺伝子）に変異を持つヒトiPS細胞を分化誘導し、嚢胞ができる様子を試験管内へ再現しました。ヒトの細胞でできた疾患モデルがあれば、動物では拾いにくい効き方も確かめられます。この使い方には製薬企業も加わり、ロシュとは新規治療薬の探索で、富士フイルムとは「ヒト腎チップ」（腎臓の働きを再現する小型の実験装置）の開発で、それぞれ契約を結んでいます。

FrontJournalの解説

• ネフロン前駆細胞腎臓で尿を作る最小単位であるネフロンのもとになる細胞である。ヒトiPS細胞から中間中胚葉を経る発生の順路をたどることで、高い効率でそろえられる。患者へ移植して腎機能の低下を抑える治療の主役にも、薬の候補を試すヒトの疾患モデルにもなる点で、二つの使い道を持つ。

ネフロン前駆細胞の未来｜創薬と細胞療法

既存薬から治療薬の候補を同定

疾患モデルからは、すでに治療薬の候補が見つかっています。開発品「RN-014」は、PKD1に変異を持つ疾患モデルへ多数の化合物をあてるスクリーニングから同定された低分子（飲み薬にしやすい小さな分子）の治療薬です。その正体はタミバロテンで、レチノイン酸受容体に作用して嚢胞の形成を抑える働きが疾患モデルで確かめられ、既存薬のトルバプタンとは異なる仕組みで効きます。急性前骨髄球性白血病（血液のがんの一種）の治療薬としてすでに人へ使われているため、治験は第一相ではなく前期第二相（少数の患者で効き方と適した量を確かめる段階）から始められています。

前期第二相のデータ解析が進行

「RN-014」は臨床試験の段階です。2025年6月には厚生労働省から、2026年4月には米国FDA（食品医薬品局）から、それぞれ希少疾病用医薬品の指定を受けました。いずれも患者数の少ない病気の薬を後押しする制度で、販売の承認とは別のものです。2026年6月時点で前期第二相試験は最後の被験者の観察を終え、データの解析の段階です。

細胞療法で腎臓の再生を目指す

細胞そのものを薬にする「RN-032」は、慢性腎臓病への細胞療法を目指す開発品です。動物試験で有効性を確かめ、2026年6月時点では非臨床試験（人に使う前に、細胞や動物で安全性を調べる試験）へ向けた製造工程の確立を終えています。細胞の大量培養は日機装との共同開発で、培養システムも設置済みです。2025年9月には、AMED（日本医療研究開発機構）の「創薬ベンチャーエコシステム強化事業」へ、この細胞療法の開発が採択されています。

会社概要｜リジェネフロの事業内容

京都大学の研究成果から創業

リジェネフロは、2019年9月に京都市で設立されました。創設者は京都大学iPS細胞研究所の長船健二教授で、現在は取締役最高科学顧問です。代表取締役CEOを森中紹文氏が務めます。掲げるのは、腎臓を中心に肝臓や膵臓の難治性疾患へ治療の選択肢を広げることです。本社を京都大学医薬系総合研究棟に置き、米国パロアルトにも拠点があります。

製薬企業との共同研究が拡大

連携は国内外の製薬企業や研究機関に広がります。アストラゼネカとは京都大学iPS細胞研究所を交え、腎臓を構成する別の細胞（尿管芽と腎間質前駆細胞）の分化誘導技術を用い、腎臓の組織を試験管内に再現する共同研究を進めてきました。2025年3月にはロシュと共同研究契約を結び、同月に米国Syros社からタミバロテンの権利を取得しました。2026年7月にはAMEDの「再生・細胞医療・遺伝子治療実現加速化プログラム」へ参画しています。2026年8月には、京都府の「産学公の森」推進事業にも採択済みです。

総額17億円の調達を完了

2026年7月、J-KISS型新株予約権による総額17億円の調達を完了しました。J-KISSは、株価を後の調達時に決める、初期のスタートアップ向けの調達方式です。台湾のTaiAn Technologiesも参画しています。資金は「RN-014」の開発推進と「RN-032」の非臨床試験体制の拡充などに充てるとしています。

編集後記｜FrontJournal編集部より

同じ細胞が、薬にも、薬を探す道具にもなる。リジェネフロで特徴的なのは、この二重性です。ネフロン前駆細胞は移植する治療の主役であり、同時にiPS細胞由来の疾患モデルとして化合物の効き方を確かめる側にも回ります。

速く進んでいるのは、細胞を移す側ではなく細胞で薬を探す側でした。再生医療が連想させるのは前者ですが、臨床試験へ先に届いたのは既存薬を見つけ直した後者です。効果を生むのは細胞が出す物質の働きかけだ、という慎重な説明にも姿勢が出ます。

透析以外の選択肢が乏しい領域に、二本の道が引かれつつあります。

FrontJournal編集部

出典：経済産業省 大学発ベンチャーデータベース2026

本記事は、FrontJournalが公開情報をもとに独自に分析した第三者コンテンツであり、対象企業・研究機関の公式見解ではありません。