株式会社iXgene（アイエックスジーン）

市場課題｜悪性脳腫瘍は、治療が難しい

周囲へ広がる腫瘍

悪性脳腫瘍の一つであるグリオーマ（脳の神経を支える細胞に由来する腫瘍）は、腫瘍細胞が周囲の組織へ入り込むように広がる、浸潤性の腫瘍です。慶應義塾大学の資料によると、広がった細胞には治療抵抗性（治療が効きにくい性質）を示すものがあるため、この疾患は難治性とされています。慶應義塾大学の資料は、予後（治療後の見通し）の改善を研究の目標に挙げています。

薬が届きにくい脳

同社の技術資料によると、脳には、血液中の物質が脳内へ入るのを制限する血液脳関門があり、抗がん剤の一種である5-FUは脳内へ届きません。慶應義塾大学の研究は、広がった腫瘍細胞を効率的に殺傷できる治療法の開発を目指しています。方法は、治療用の神経幹細胞の脳内移植です。

他にも、同社の公開資料にある再発した脳腫瘍を治療する手段の少なさ、慶應義塾大学の資料にある移植細胞の安全性を確かめることといった課題があるといわれています。

FrontJournalの解説

• 浸潤性腫瘍細胞が周囲の正常な組織へ入り込むように広がる性質を指す。腫瘍と正常な組織の境界が分かりにくくなり、治療を難しくする要因になる。

iXgeneの強み｜「iPS細胞由来神経幹細胞」を開発

腫瘍へ向かう運び屋

慶應義塾大学の資料が示す課題は、広がった腫瘍細胞の一つひとつへ治療成分を届けにくいことです。

同社は、iPS細胞由来の神経幹細胞を、治療遺伝子を運ぶ細胞として用います。慶應義塾大学の研究グループは、神経幹細胞が浸潤性のグリオーマ幹細胞（腫瘍のもとになるとされる細胞）へ向かって移動する性質を実験で示し、ゲノム編集で治療遺伝子を組み込んだiPS細胞から治療用の神経幹細胞を作って、脳内へ移植しました。慶應義塾大学の研究は、難治性の腫瘍を再現したマウスで抗腫瘍効果を示しています。実用化すれば、広がった腫瘍細胞にも、同社の細胞が治療を届けられる可能性があります。

自殺遺伝子で安全に配慮

慶應義塾大学の資料は、iPS細胞を使う再生医療で、移植した細胞そのものが腫瘍化する懸念を挙げています。

同社の治療用神経幹細胞には、ゲノム編集で自殺遺伝子が組み込まれています。無毒なプロドラッグを投与すると、神経幹細胞が自ら死滅する設計です。慶應義塾大学の研究では、この仕組みで移植細胞が腫瘍化するリスクを避けられる可能性を示しました。幹細胞分野の学術誌に載った同大学の研究でも、脳挫傷（外傷による脳の損傷）のモデルマウスで、移植後に未分化（未成熟）のまま残った細胞をプロドラッグで死滅させたと報告されています。実用化すれば、役目を終えた細胞を治療後に取り除くことができるようになる可能性があります。

FrontJournalの解説

• 遺伝子細胞治療遺伝子を組み込んだ細胞を体内へ移植して病気を治療する方法を指す。薬の成分を投与するのでなく、細胞そのものに治療の働きを持たせる点が特徴である。

iPS細胞由来神経幹細胞の未来｜脳腫瘍から脳損傷へ

脳腫瘍の再発治療

同社の公開資料では、悪性脳腫瘍（グリオブラストーマ、日本語名は膠芽腫）と、脳腫瘍の再発治療を対象に挙げています。慶應義塾大学の研究グループは、ヒトへの投与に使える品質（臨床グレード）の治療用神経幹細胞を準備し、早期の臨床試験を目指すとしています。ヒトでの効果と安全性は、これから確かめる段階です。治療用神経幹細胞による脳腫瘍治療のマウス実験の成果は、2022年に学術誌Bioengineering & Translational Medicineに掲載されました。

脳損傷からの機能回復

慶應義塾大学の研究グループは、自殺遺伝子を組み込んだ治療用の神経幹細胞を脳挫傷（外傷による脳の損傷）のモデルマウス（病気を再現したマウス）へ移植し、運動機能が改善したと発表しました。成果は、幹細胞分野の学術誌「Stem Cells」（幹細胞研究の専門誌）に掲載されています。同社の公開資料も、脳損傷などからの機能回復を対象に挙げています。この結果はマウスでの報告で、ヒトでの効果と安全性は、これから確かめる段階です。

治療の選択肢拡大を目指す

同社の理念は、革新的技術の掛け合わせで医療のフロンティアを拓くことです。ゲノム編集とiPS細胞を組み合わせ、難治性疾患の患者へ新しい細胞治療を届けることを掲げています。まずは、脳腫瘍向けの遺伝子細胞治療（遺伝子を組み込んだ細胞で病気を治す方法）を進めています。同社の公開資料に載る成果は、動物実験の論文が中心です。

会社概要｜慶應義塾大学の研究を基に設立したiXgene

慶應義塾大学の研究を基に設立

同社は、慶應義塾大学の研究成果を基に、2020年1月6日に設立された東京都新宿区の企業です。代表取締役は古川俊治氏と水野篤志氏で、資本金は9,000万円です。事業として、ゲノム編集とiPS細胞を組み合わせた細胞治療を開発しています。まず悪性脳腫瘍向けの遺伝子細胞治療に取り組んでいます。

論文と共同研究

同社の沿革には、2020年3月に発表された論文が掲載されています。内容は、自殺遺伝子を導入したiPS細胞由来神経幹細胞によるグリオブラストーマの遺伝子細胞治療法です。2023年6月の論文は、ゲノム編集した神経幹細胞の外傷性脳損傷での神経保護作用（神経が傷つくのを抑える働き）に関するものです。2023年8月には、同社は住友ファーマ株式会社、慶應義塾大学と3者間の共同研究契約を締結したと、同社の沿革に掲載されています。

資金調達

沿革によると、2020年10月にシードラウンド（創業初期の資金調達）、2022年12月にシリーズA（事業を立ち上げる段階の資金調達）を完了しています。2023年1月5日付の同社リリースによると、シリーズAは総額6億円で、引受先は4社で、リード投資家は慶應イノベーション・イニシアティブです。ほかに東京大学協創プラットフォーム開発、MSFキャピタルパートナーズ、グリーンコアが参加しています。東京大学協創プラットフォーム開発（東大IPC）の投資先一覧にも、同社は掲載されています。

編集後記｜FrontJournal編集部より

腫瘍へ向かう性質を持つ神経幹細胞を、治療遺伝子の運び屋に使う手法は、広がる脳腫瘍に対する新しい選択肢になり得ます。iXgeneの特徴は、運ぶ細胞に自殺遺伝子という除去の仕組みを組み込んだ点です。治療の効果と安全性の両立を、細胞の設計で目指している点を評価します。

現在の成果は、モデルマウスでの報告が中心です。ヒトでの効果と安全性は、これから臨床試験で確かめる段階です。脳腫瘍や脳損傷の患者への適用に向け、今後の臨床試験の進捗に注目します。

FrontJournal編集部

出典：経済産業省 大学発ベンチャーデータベース2026

出典：「Gビズインフォ」（経済産業省）（2026年9月28日に利用）を加工して作成

本記事は、FrontJournalが公開情報をもとに独自に分析した第三者コンテンツであり、対象企業・研究機関の公式見解ではありません。