株式会社アークメディスン

市場課題｜未活用の化学構造は創薬に使いにくい

合成が煩雑で未活用の構造が残る

低分子医薬の創薬では、合成が煩雑な構造や合成例のない構造が、これまで十分に活用されてこなかったとされています。そうした構造は、新しい化合物を設計する出発点にしにくく、候補化合物の探索から外れやすくなります。その結果、探索の対象が、すでに活用されてきた構造の範囲にとどまりがちです。

薬効と安全性が不明で選びにくい

未活用の構造は、創薬に応用したときの薬効や安全性が分かっていません。合成できたとしても、候補化合物にするには薬効と安全性を先に確かめる作業が必要です。このままでは、確認に要する手間が、未活用の構造を試すうえでの負担になります。

他にも、同社が積極的に取り組む、創薬の難易度が高い領域や疾患への対応、といった課題があるといわれています。

FrontJournalの解説

• 低分子医薬分子量の小さい化合物を有効成分とする医薬品を指す。同社は、この低分子医薬の研究開発に特化して事業を進めている。

アークメディスンの強み｜「創薬合成プラットフォーム」を開発

新規コア構造を多数そろえる

従来は、未活用の構造が、化合物を設計する出発点として使われにくい状態でした。

同社の「HiSAP」は、独自の創薬合成技術です。35,000種類以上の新規コア構造「HiSAPコア構造群」と、in silico（コンピュータ上で行う）の化合物設計を支援する「HiSAPortシステム」からなる構成です。「HiSAPコア構造群」は、特殊合成原料をもとに合成されます。創薬の研究者にとって、合成の難しさから使われてこなかった構造が出発点になり、新薬の候補を設計する際の化合物の選択肢が広がります。

基準を満たした化合物を提供

従来は、未活用の構造の薬効や安全性が分からないため、候補化合物としての採用が進みにくい状態でした。

「HiSAP化合物」は、アークメディスン独自の基準として、薬理活性（薬が体に働きかける性質）・物性・薬物動態（体内での吸収や分布などの動き）・安全性を満たす新規化合物です。製薬会社などとの共同プログラムでは、同社が「HiSAP」による合成展開と、薬剤プロファイリング（化合物の薬としての性質を調べる評価）を担当します。基準を満たした化合物が候補になるため、製薬会社などのパートナーは、薬効と安全性を踏まえた化合物から開発を検討できます。

FrontJournalの解説

• in silicoコンピュータ上の計算やシミュレーションで、設計や解析を行うことを指す。同社の「HiSAPortシステム」は、化合物の設計を支援する。

創薬合成の未来｜新薬の候補を製薬会社へ

化合物のライセンス契約を締結

「HiSAP」で創出した化合物について、旭化成ファーマが開発を担う契約が2件あります。2022年の契約の対象は、非臨床段階（ヒトでの試験の前の段階）の選択的エンドセリンA受容体拮抗薬（エンドセリンA受容体の働きを抑える薬）で、慢性腎臓病などの難治性疾患への適用を想定した化合物です。この化合物は、慢性腎臓病の動物モデル（病気を再現した実験動物）で効果を示すことが確認されています。2026年の契約では、リード化合物（創薬の出発点となる化合物）が対象で、作用機序（薬が効く仕組み）から自己免疫疾患への可能性が期待されています。

自社プログラムの導出を進める

自社プログラムでは、創出した化合物を、前臨床（ヒト試験の前）の早期段階で製薬会社などへ導出（権利を他社へ移すこと）する事業も進めています。パイプライン表には、疼痛・がん・高血圧緊急症などを対象とする自社プログラムが掲載されています。2026年11月12日時点では、いずれもパートナー未定を意味する「Unpartnered」の表示です。導出が実現すれば、製薬会社の開発体制が加わり、新薬の開発を進めやすくなります。

様々な病の新薬候補創出を目指す

同社は、疾患の領域を限定せず、様々な病に対する新薬の候補を創出することを目指しています。創薬の難易度が高い領域や疾患にも取り組む方針です。化合物の候補が多いほど、疾患に合うものを探しやすくなります。治療の選択肢が限られる病気にも新薬の候補が増えれば、開発の出発点が増えます。

会社概要｜アークメディスンの事業内容・設立背景

エーザイ在籍中の着想から設立

代表取締役の田中圭悟氏は、エーザイ在籍中に創薬合成技術「HiSAP」を着想しました。2019年2月に、エーザイからスピンアウトする形でアークメディスンを設立しました。製薬会社での日常業務の傍らで、未活用の化学構造を整理・統合し、「HiSAP」の開発に至っています。社名は、錬金術師（alchemist）と薬剤（medicine）を組み合わせたもので、課題のある化合物を迅速に改良して新規の医薬候補品とする姿に由来します。

旭化成ファーマと2件の契約

同社は、旭化成ファーマと2件のライセンス契約を結んでいます。2022年6月の契約は、全世界での開発・製造・販売の独占的ライセンスを付与するもので、契約一時金と開発・販売の進捗に応じたマイルストーン（目標達成ごとの対価）を合わせた合計額は最大で359億円です。2026年2月の契約は、「HiSAP」のリード化合物について全世界での研究・開発・製造・販売の独占的ライセンスを付与するもので、契約一時金と進捗に応じたマイルストーンを合わせた合計額は最大で413億円です。

2022年12月発表の資金調達

2022年12月に、第三者割当増資（特定の相手に新株を発行して資金を調達する方法）で総額14億円の調達が発表されました。引受先は7社です。調達した資金は、自社創薬と外部との共同創薬の推進に充てるとされています。

編集後記｜FrontJournal編集部より

アークメディスンの取り組みで注目したのは、創薬の入口にある「使われてこなかった構造」を活用する点です。その構造を、35,000種類以上の新規コア構造としてそろえています。創業者が製薬会社の日常業務の傍らで構造を整理・統合し、「HiSAP」の開発に至った経緯は、創薬の現場を知るからこそ見える課題を物語っています。

同社が目指すのは、化合物の提供だけでなく、独自の基準を満たした候補化合物まで届けることです。共同プログラムでは、合成展開と薬剤プロファイリングを担当しています。「HiSAP」で創出した化合物について、旭化成ファーマと2件のライセンス契約を結んでいます。

疾患領域を限定せず、創薬の難しい病気にも取り組む姿勢は、新薬の候補が生まれる範囲を広げます。使われてこなかった化学構造が創薬の出発点に加わることで、治療の選択肢が少ない病気にも、新しい薬の候補が増えると期待します。

FrontJournal編集部

本記事は、FrontJournalが公開情報をもとに独自に分析した第三者コンテンツであり、対象企業・研究機関の公式見解ではありません。