核酸を成分とする薬を、体内の狙った場所へ届ける「核酸医薬の送達技術」。NANOホールディングス株式会社は、その社会実装を目指す、ライフサイエンス系ディープテック企業です。創薬事業を担う子会社のNANO MRNA株式会社を通じ、ポリマーを用いた送達技術で、膠芽腫（脳にできる悪性の腫瘍）と変形性膝関節症向けの核酸医薬を開発しています。
「核酸医薬の送達技術」は、RNAなどの核酸を成分とする薬を、標的の細胞や組織へ届けるための技術です。薬物送達技術は、DDS（Drug Delivery System）とも呼ばれます。同社の資料によると、RNA医薬品の課題は、生体内での安定性、細胞への取り込み、生体内での分布です。
核酸医薬は、体内で標的へ届けるまでの安定性が課題です。核酸医薬は、RNAなどの核酸を成分とする薬です。同社の資料は、RNA医薬品にはDDS（薬物送達技術）が必須としています。
核酸医薬の送達法は、標的の組織に応じて選ぶ必要があります。脂質ナノ粒子（LNP）やGalNAcコンジュゲートなどが使われ、GalNAcコンジュゲートは肝臓への送達を狙う薬の例です。同社は、DDSの選択が開発候補の選定に必須である点を、他のモダリティ（治療手段）との違いとしています。
他にも、細胞への取り込み、生体内での分布（組織選択性）、mRNAの製造と品質の管理、といった課題があるといわれています。
FrontJournalの解説
核酸は、体内で不安定であり、細胞への取り込みにも課題があるため、そのままでは標的へ届けにくいとされています。
同社の資料は、mRNAを含むナノミセル（ポリプレックスミセル）を、ポリエチレングリコールとカチオン性（正の電荷をもつ）ポリアミノ酸の組合せとして示しています。この製剤を、変形性膝関節症向けのRUNX1 mRNAに用います。膝関節内へ投与する設計です。2026年3月には、PrimRNA社の企業治験として、オーストラリアで第1相臨床試験の初回投与が実施されました。これにより、mRNAを関節内へ投与する治療の安全性を、人で評価できるようになりました。
送達技術は手法ごとに特徴があり、核酸の種類や標的に応じた選択が必要です。
NANOホールディングスでは、mRNAとアンチセンス核酸の開発品が臨床試験入りしています。TUG1 ASO（アンチセンス核酸）は、同社のポリマーを用いた製剤として開発されています。再発膠芽腫対象の医師主導の第1相臨床試験は、2024年2月の開始です。2026年の米国癌学会（AACR）での報告によると、用量漸増（薬の量を増やす試験）は完了し、最大耐量（許容できる最大の投与量）は、用量レベル3（投与量の3段階目）でした。これにより、第Ib相試験で、投与量とスケジュールを検討できるようになりました。
FrontJournalの解説
TUG1 ASOは、投与量とスケジュールを再検討する第Ib相試験を2026年8月31日に開始しました。対象は再発膠芽腫です。2026年4月の発表によると、第I相試験は、用量レベル4の2例で用量制限毒性（増量を制限する副作用）が確認され、完了しました。有効性は用量レベル2で、1例の長期の病勢安定（腫瘍が大きくならない状態）と未確認部分奏効（腫瘍の縮小が確定前の状態）が確認されています。
RUNX1 mRNAは、オーストラリアでPrimRNA社が進める企業治験として、2026年3月に第1相臨床試験の初回投与に至りました。軟骨の再生を促す転写因子RUNX1（遺伝子の働きを調節するタンパク質）の設計図をもつmRNAのDDS製剤で、膝関節内へ投与します。あわせて、関連する遺伝子の発現（働き具合）も調べます。対象は関節置換術を予定する変形性膝関節症の患者で、評価項目は安全性です。
同社の資料は、送達技術の価値の最大化を今後の方針に挙げています。抗体をコードするmRNA、ゲノム編集、生体内でのCAR-T細胞（がんなどを攻撃する免疫細胞）の作製などの分野を、大学やバイオベンチャーなどと検討し始めています。2026年4月3日の取締役会は、戦略子会社のNANO MRNA株式会社による、静岡県立大学の教授が創業した脂質ナノ粒子の企業の買収に向けて、基本合意書の締結を決議しました。取引条件の詳細は、決定次第、開示するとしています。
同社は、1996年6月に、ナノキャリア株式会社として設立されました。2008年3月に東京証券取引所マザーズ市場へ上場し、2020年にアキュルナ株式会社を吸収合併しました。2025年6月に同社自身がNANO MRNA株式会社へ商号を変更し、2025年12月に、NANOホールディングス株式会社へ商号を変更しています。2026年4月に始動した子会社のNANO MRNA株式会社は、この旧商号と同じ名称の別の法人です。
NANOホールディングスの事業内容は、投資事業です。子会社に、Nano Bridge Investment、Nano Holdings US, LLC、NANO MEDIA株式会社、NANO MRNA株式会社があります。2026年4月1日に、創薬事業を担う戦略子会社として、新たにNANO MRNA株式会社が始動しました。NANO MRNA株式会社は、核酸技術を中核とした創薬プラットフォーム企業を目指すとしています。代表取締役は秋永士朗氏です。
同社の資料によると、2025年3月期の連結売上高は1億800万円、営業損失は7億5,500万円です。本社は東京都港区愛宕に置き、東京証券取引所グロース市場（証券コード4571）に上場しています。
| 会社名 | NANOホールディングス株式会社（ナノホールディングス）。旧商号はNANO MRNA株式会社、旧々商号はナノキャリア株式会社 |
|---|---|
| 所在地 | 〒105-6226 東京都港区愛宕二丁目5番1号 愛宕グリーンヒルズMORIタワー26階 |
| 設立 | 1996年6月14日 |
| 代表 | 松村 淳（代表取締役会長兼社長CEO） |
| 事業 | 投資事業（東京証券取引所グロース市場に上場・証券コード4571）。創薬事業は子会社のNANO MRNA株式会社（代表取締役 秋永士朗）が担当。開発品は、TUG1 ASO（膠芽腫）とRUNX1 mRNA（変形性膝関節症） |
| 技術領域 | 核酸医薬、送達技術（DDS）、ポリマーミセル、mRNA医薬 |
| URL | https://www.nano-hd.com/ 出典：NANOホールディングス公式サイト（会社概要）、NANO MRNA公式サイト（トップ）、事業計画及び成長可能性に関する事項（2025年6月27日）、適時開示（2026年3月2日、2026年4月3日、2026年4月21日、2026年8月31日）。確認日2026年10月15日 |
核酸医薬は、薬そのものの設計に加えて、体内で標的へ届ける方法が、開発の成否を左右する分野です。同社は、ポリマーを用いた送達技術を軸に、二つの開発を進めています。対象は、膠芽腫と変形性膝関節症という、病気も投与先も異なる疾患です。
2025年12月の商号変更と、2026年4月の創薬事業の子会社化により、同社の体制は大きく変わりました。創薬事業は子会社が担い、持株会社は投資事業を担う形です。送達技術と投資事業をどう組み合わせるかが、今後の焦点です。
TUG1 ASOの第Ib相試験と、RUNX1 mRNAの第1相試験の結果を、楽しみに待ちたいと思います。
出典：「Gビズインフォ」（経済産業省）（2026年9月28日に利用）を加工して作成
本記事は、FrontJournalが公開情報をもとに独自に分析した第三者コンテンツであり、対象企業・研究機関の公式見解ではありません。
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