株式会社メトセラ

市場課題｜小児の心臓病は手術後も課題が残る

心室の異常で血液を送りにくい

機能的単心室症は、右心室と左心室のどちらかが正常に働かない、または欠けているため、血液を適切に送りにくい難病です。生まれつきの場合が多く、体と肺への血流の配分が乱れ、酸素の供給が不足しやすくなります。多くの場合、乳児期から幼児期にグレン手術とフォンタン型手術（血流の循環を整える手術）を受け、フォンタン循環と呼ばれる血流の循環で、酸素供給を効率的に行うことを目指します。

手術後も心機能低下のリスク

グレン手術とフォンタン型手術を受けた後も、長期的な合併症や心機能の低下のリスクは高いとされる状況です。国内では心臓移植が困難とされています。新たな治療法の開発が、小児心不全治療の大きな課題です。

他にも、手術後に必要な特別な医療的監視、病状や術後の経過によって大きく異なる予後、長期にわたる合併症への備え、といった課題があるといわれています。

FrontJournalの解説

• 機能的単心室症心臓の右心室と左心室のうち、一方が正常に働かない、または欠けている状態の総称を指す。多くは生まれつきで、体と肺への血流の配分が乱れる。

メトセラの強み｜「小児心不全の再生医療」を開発

患者自身の心臓の幹細胞を移植

グレン手術とフォンタン型手術は、血流の循環を整えて酸素供給を効率化する治療です。手術後も、心機能の低下のリスクは高いとされています。

メトセラの「JRM-001」は、患者自身の心臓内幹細胞（心臓の組織にもともと存在する幹細胞）を主成分とする、再生医療等製品（細胞などを加工して治療に用いる製品）です。治療では、患者自身の細胞を用いて、冠動脈（心臓の筋肉へ血液を送る血管）の中へ移植します。心臓由来の幹細胞は、心臓への組織適合性（移植した細胞が体になじむ性質）が高く、心疾患の治療製品になると期待されている点が特徴です。患者自身の心臓の細胞を用いる治療が実用化すれば、手術後のリスクに向き合う治療の選択肢が広がります。

冠動脈内への1回移植

他人の細胞を使う治療では、免疫拒絶反応（移植された細胞を体が異物として攻撃する反応）が起きる恐れがあります。

治験は、グレン手術またはフォンタン型手術を受ける0〜6歳で心機能が低下した患者が対象で、「JRM-001」を冠動脈内へ1回移植する設計です。患者自身の細胞を使うため拒絶反応を避けやすく、安全性が高いことが期待されています。移植から12か月後まで有効性と安全性を多施設共同で観察し、移植をしない患者の群と比べる計画です。手術後の心機能を支える治療として確立すれば、心臓移植が困難な国内で、子どもと家族の選択肢が広がります。

FrontJournalの解説

• 心臓内幹細胞心臓の組織にもともと存在する幹細胞を指す。幹細胞はさまざまな細胞のもとになる細胞で、心臓由来のものは心臓への組織適合性が高いとされる。

小児心不全の再生医療の未来｜治験から新たな治療法の確立へ

岡山大学病院の臨床研究

岡山大学病院の研究グループは、機能的単心室症の小児を対象に、「JRM-001」と同じ心臓内幹細胞を使う臨床研究を行いました。この臨床研究では、安全性と有効性が報告されています。2024年には、岡山大学などのグループが、手術に幹細胞の移植を加えた患者を8年にわたり追跡した結果を公表しました。移植を併用した患者は術後の経過が良く、細胞のがん化も見られなかったといわれています。

第3相治験の登録が進行中

メトセラは、「JRM-001」の第3相治験（有効性と安全性を検証する試験）で、被験者の登録を進めています。製造方法の変更について、医薬品の審査を担う医薬品医療機器総合機構（PMDA）との品質相談で合意しました。その後、2025年1月31日に治験変更届（治験計画の変更の届出）を提出して受理され、症例登録を再開しました。治験は多施設共同で、患者を移植群と非移植群に無作為に分け、患者と評価者に群を伏せて進めます。

小児心不全の新たな治療を目指す

メトセラが目指すのは、心臓移植が難しい国内で、小児心不全に対する新たな治療法を届けることです。日本に限らず海外でも応用できるデータの取得も掲げています。小児や希少疾患の治療法を開発して得た科学的な根拠を、同社の次の開発へつなげる方針です。治療法が確立すれば、先天性の心臓病の子どもが、手術に加えて心機能を支える治療を選べる社会に近づきます。

会社概要｜株式会社メトセラ

山形県鶴岡市で創業

株式会社メトセラは、2016年3月に山形県鶴岡市で創業した、慶應義塾大学先端生命科学研究所発のベンチャー企業です。創業者は岩宮貴紘氏と野上健一氏です。同社は現在、神奈川県川崎市に本社を置いています。2024年7月には、「JRM-001」の開発リーダーを務めてきた戸田光太郎氏が代表取締役CEOに就任しました。

国の選定採択と吸収合併

メトセラは、国の事業への選定と採択を受けて、開発体制を広げてきた会社です。2019年6月に経済産業省が推進するスタートアップ支援プログラム「J-Startup」に選定され、2022年4月には「JRM-001」を開発してきた株式会社日本再生医療の全株式を取得して完全子会社とし、同年6月に吸収合併しました。同年11月には、日本医療研究開発機構（AMED）の「医療研究開発革新基盤創成事業（CiCLE）」スタートアップ型（ViCLE）に採択されました。AMEDの中間評価では、心臓内幹細胞の培養の成功確度の向上と、品質・規格の適合率の目標達成が評価されています。

助成金を含む累計約46億円

助成金を含む創業来の累計調達額は、約46億円です（2022年6月時点）。2018年のシリーズAで約5.2億円、2020年4月から2021年1月のシリーズB（B-1・B-2）で総額約13.2億円、2022年6月のシリーズCで総額約18.7億円を調達しました。シリーズCでは、CYBERDYNE株式会社などを引受先に、製品の製造体制の整備や研究開発体制の強化へ充てる資金を確保しました。

編集後記｜FrontJournal編集部より

生まれつきの心臓病を抱える子どもでは、手術を受けた後も心機能の低下のリスクが高いとされ、本人にも家族にも大きな課題です。メトセラが研究領域の中心に据えるのは、その子ども自身の心臓の細胞です。治療の選択肢を広げようとする姿勢に、関心が高まります。

特徴は、細胞を移植する治療の開発にとどまらず、製造方法の変更で国の審査機関と合意し、治験の登録を再開した点です。患者自身の細胞を使う治療は、免疫拒絶を避けやすい方法として将来性が期待されます。編集部は、治験の進み具合に注目しています。

この治療法が確立すれば、先天性の心臓病の子どもと家族が、手術後の将来を前向きに見通せる社会へ近づきます。心臓移植が困難な国内で、治療の選択肢が増える意義は大きいです。メトセラの治験の行方に、これからも注目します。

FrontJournal編集部

本記事は、FrontJournalが公開情報をもとに独自に分析した第三者コンテンツであり、対象企業・研究機関の公式見解ではありません。