レグセル株式会社

市場課題｜自己免疫疾患の治療は全身の免疫を下げる薬が中心だった

原因を断つ治療が乏しく長期投薬

免疫が自分の組織を攻撃する自己免疫疾患では、原因そのものを取り除く治療が限られ、症状を抑える治療が長く続きます。関節リウマチや尋常性天疱瘡（皮膚や粘膜に水ぶくれができる自己免疫疾患）で一般的なのは、炎症を抑える薬の長期使用です。投薬が続くほど、患者の通院と医療費の負担は重くなります。

全身の免疫まで一緒に下がる

治療の中心である免疫抑制薬は、免疫の働きを全身で下げるため、感染症にかかりやすくなります。狙った相手だけを選んで抑える設計が難しく、体を守るための免疫まで同時に弱まるからです。用量を増やせば炎症は抑えやすくなる一方、感染症や悪性腫瘍の危険が高まると懸念されています。

他にも、患者によって効き方が変わる薬剤選択の難しさ、通院と検査が長く続く負担、治療を中断したときに起こる症状の再燃、といった課題があるといわれています。

FrontJournalの解説

• 自己免疫疾患本来は細菌やウイルスを攻撃する免疫が、自分自身の細胞や組織を標的にしてしまう病気の総称を指す。関節リウマチや尋常性天疱瘡などが含まれ、慢性的な炎症を伴う点が共通する。

レグセルの強み｜「制御性T細胞」を研究

攻撃する細胞が抑え役に回る

これまでの制御性T細胞を使った治療では、血液から取り出せる細胞の数が少なく、培養の途中で抑える性質を失いやすいという課題がありました。

同社の「S/F-iTreg」（安定して働く制御性T細胞）は、患者から採取した炎症を起こすT細胞を体外で変換した細胞です。変換に使うのは、サイトカイン（免疫細胞どうしが情報を伝えるタンパク質）と低分子化合物です。この過程で、制御性T細胞を決める遺伝子領域のメチル化（配列を変えずに働きを抑える化学修飾）が外れ、Foxp3が安定して働きます。遺伝子導入の工程が不要で、製造の簡素化につながるとされる点も特徴です。もともと炎症を起こしていた細胞が抑える側に回り、その病気に関わる反応を選んで抑えられます。

病気の目印を見分けられる

人工的に抗原受容体（免疫細胞が目印を見分けるための受容体）を組み込む方式では、狙う目印を1つに決める必要があり、原因が特定しきれない病気には使いにくくなります。

同社の細胞は、その病気の目印（抗原）を見分ける力を最初から備えています。患者の体内で実際に病気を起こしていたT細胞を材料にするからです。尋常性天疱瘡を再現した実験では、変換した細胞が皮膚の近くのリンパ節へ移り、全身の免疫を抑えずに、その病気に関わる反応を選んで抑えました。狙った炎症だけを抑えられれば、感染症の危険を減らせると期待されています。目印を人が指定しなくてよいため、原因が1つに絞り込めていない病気にも応用できる可能性があるといわれています。

FrontJournalの解説

• Foxp3制御性T細胞の性質を決める、遺伝子の働きを調節するタンパク質（転写因子）を指す。この因子が安定して働くと、細胞はほかの免疫細胞を抑える役割を担う。

制御性T細胞の未来｜希少な自己免疫疾患から、移植や難病へ広がる

動物実験で抑制効果を確認

変換した細胞が炎症を抑えることは、動物実験で確かめられています。炎症性腸疾患と移植片対宿主病（移植した細胞が患者の体を攻撃する病気）を再現した動物実験では、症状の悪化が抑えられました。尋常性天疱瘡の患者から取り出した細胞でも、同様の変換が確認されています。これらの実験結果は2025年に論文として公表されました。

肝疾患で臨床試験を準備

最初に開発を進める第一世代の対象は、自己免疫性肝疾患です。細胞医薬の製造は、細胞の受託製造を手がける企業と組んで進めています。人への投与はこれからです。試験に向けた規制当局への申請を準備する段階です。

移植や難病へ拡大を目指す

同社が目指すのは、この手法をより多くの自己免疫疾患へ広げることです。第一世代に続く第二世代の候補は、重症筋無力症や関節リウマチ、潰瘍性大腸炎です。移植した臓器への免疫寛容（特定の相手を攻撃しない状態）を導ければ、移植後に生涯続く投薬を減らせる可能性もあります。創薬・再生医療の分野で免疫を整える治療が実現すれば、長く薬を飲み続けてきた患者の服薬の負担を減らせる可能性があります。

会社概要｜制御性T細胞の発見者の研究から生まれたレグセル

制御性T細胞の研究から創業

レグセル株式会社は、2016年に京都市で設立された、大阪大学発のスタートアップです。土台になったのは、制御性T細胞を発見した坂口志文氏の研究です。坂口氏は大阪大学の特任教授で、制御性T細胞の発見により2025年のノーベル生理学・医学賞を共同で受賞しました。

坂口氏は同社の科学創業者であり、取締役も務めています。創業時には京都大学の河本宏氏の技術も加わりました。2025年3月には本社機能を米国カリフォルニア州へ移し、研究の中核は日本に置いたまま、開発を進める体制へ移行しています。

AMEDの支援と製造の提携

同社は、日本医療研究開発機構（AMED）の支援を継続して受けています。初回の約3,730万ドルに、2026年9月に約2,200万ドルが加わり、非希釈型の資金（株式を渡さず返済も求められない研究開発費）は累計で約5,930万ドルです。細胞医薬の製造では、受託製造企業のKincell Bioと2026年2月に提携しました。

シリーズAで約4,400万ドル

同社は2026年9月に、シリーズA（製品の事業性を検証し、開発を本格化させる段階の資金調達）で約4,400万ドルを調達しました。リードインベスター（中心となって出資した投資会社）はPlayground Globalです。東京大学エッジキャピタルパートナーズや大阪大学ベンチャーキャピタル、京都iCAPなど、国内の大学系ファンドも加わっています。資金は、臨床試験の申請と、2つ目の適応症の効果確認の試験に充てられます。

編集後記｜FrontJournal編集部より

免疫の病気の治療は長いあいだ、免疫を下げる方向で進んできました。効く一方で、体を守る力まで一緒に落ちてしまいます。効き目を取るか、守る力を残すか。この二者択一を解消しようとする発想が、素直に面白いと感じます。

とりわけ印象に残ったのは、材料の選び方です。患者から採取した炎症を起こすT細胞が材料です。その細胞はすでに病気の目印を見分ける力を持っているので、攻撃していた細胞を抑える役に回す構図になります。遺伝子を組み込まずに性質だけを書き換える点も、注目したい特徴です。

ノーベル賞で広く知られた基礎研究が、患者に届く薬へ形を変えていく過程を見届けたいと思います。

FrontJournal編集部

本記事は、FrontJournalが公開情報をもとに独自に分析した第三者コンテンツであり、対象企業・研究機関の公式見解ではありません。